基因療法或?qū)⑾崎_醫(yī)藥領(lǐng)域新篇章 基因治療行業(yè)市場前景預(yù)測分析

• 吳澳燕 2024年1月4日 來源：中研報(bào)告 財(cái)聯(lián)社 908 56
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基因治療是繼小分子、大分子靶向療法之后的新一代精準(zhǔn)療法，為腫瘤、罕見病、慢病及其他難治性疾病提供了新的治療理念和手段，具備了一般藥物可能無法企及的長期性、治愈性療效。

基因治療是繼小分子、大分子靶向療法之后的新一代精準(zhǔn)療法，為腫瘤、罕見病、慢病及其他難治性疾病提供了新的治療理念和手段，具備了一般藥物可能無法企及的長期性、治愈性療效。

基因治療是指將外源正?；?qū)氚屑?xì)胞，以糾正或補(bǔ)償缺陷和異?；蛞鸬募膊。赃_(dá)到治療目的。其中也包括轉(zhuǎn)基因等方面的技術(shù)應(yīng)用，也就是將外源基因通過基因轉(zhuǎn)移技術(shù)將其插入病人的適當(dāng)?shù)氖荏w細(xì)胞中，使外源基因制造的產(chǎn)物能治療某種疾病。從廣義說，基因治療還可包括從DNA水平采取的治療某些疾病的措施和新技術(shù)。

基因治療主要是治療那些對人類健康威脅嚴(yán)重的疾病，包括：遺傳病(如血友病、囊性纖維病、家庭性高膽固醇血癥等)、惡性腫瘤、心血管疾病、感染性疾病(如艾滋病、類風(fēng)濕等)?；蛑委熓菍⑷说恼；蚧蛴兄委熥饔玫幕蛲ㄟ^一定方式導(dǎo)入人體靶細(xì)胞以糾正基因的缺陷或者發(fā)揮治療作用，從而達(dá)到治療疾病目的的生物醫(yī)學(xué)高技術(shù)。

基因治療包括基因增補(bǔ)和基因編輯兩大技術(shù)路徑。目前，基因增補(bǔ)技術(shù)相對成熟，已有數(shù)款產(chǎn)品獲FDA/EMA批準(zhǔn)上市，為罕見病患者的治療提供希望，在研管線也非常豐富，海外不少產(chǎn)品已進(jìn)入擬上市/上市申請或臨床后期階段。

根據(jù)中研普華產(chǎn)業(yè)研究院發(fā)布的《2023-2028年中國基因治療行業(yè)競爭分析及發(fā)展前景預(yù)測報(bào)告》顯示：

2017年以來，隨著Kymriah、Luxturna、Zolgensma等里程碑產(chǎn)品獲FDA批準(zhǔn)上市，基因治療持續(xù)取得突破性進(jìn)展，成為最具發(fā)展?jié)摿Φ娜蛐郧把蒯t(yī)藥領(lǐng)域之一;2019年以來，國內(nèi)基因治療行業(yè)加快發(fā)展，CAR-T產(chǎn)品、溶瘤病毒產(chǎn)品、AAV產(chǎn)品等基因治療臨床試驗(yàn)持續(xù)增加。

目前，全球基因治療第一大技術(shù)來源國為美國，美國基因治療專利申請量為33012項(xiàng)，占全球基因治療專利總申請量的64%;其次是中國，中國基因治療專利申請量為6977項(xiàng)，占全球基因治療專利總申請量的14%。歐洲專利局排名第三，歐洲專利局基因治療專利申請量為4097項(xiàng)，占全球基因治療專利總申請量的8%。

截至2023年上半年，全球已擁有累計(jì)超過2,075個(gè)的基因治療管線(包括基因治療及基因修飾的細(xì)胞治療)，其中296個(gè)項(xiàng)目處于II期及之后;同時(shí)，隨著大量基因治療產(chǎn)品臨床試驗(yàn)的開展與推進(jìn)，獲批藥物不斷增加。

基因治療行業(yè)市場前景預(yù)測分析

基因治療由于其復(fù)雜的技術(shù)機(jī)制、高門檻的工藝開發(fā)和大規(guī)模生產(chǎn)、嚴(yán)苛的法規(guī)監(jiān)管要求、有限的產(chǎn)業(yè)化經(jīng)驗(yàn)、差異化的適應(yīng)癥藥物用量，相比傳統(tǒng)制藥更加依賴于研發(fā)和生產(chǎn)外包服務(wù)。

近年來，隨著國家和各省市高度重視生物醫(yī)藥創(chuàng)新發(fā)展，在“十三五”、“十四五”的規(guī)劃下出臺了系列產(chǎn)業(yè)政策，對基因治療及其CRO/CDMO行業(yè)進(jìn)行支持，以CDMO為核心的基因治療服務(wù)快速興起，產(chǎn)業(yè)投融資不斷增加，市場規(guī)模持續(xù)增長。

2023年上半年，國內(nèi)共有56款細(xì)胞療法取得臨床申報(bào)進(jìn)展，包括35款免疫細(xì)胞療法和21款誘導(dǎo)干細(xì)胞/干細(xì)胞療法，產(chǎn)品種類涉及CAR-T、CAR-NK、TIL、iPSC、干細(xì)胞，以CAR-T療法為主，整體類型偏向多樣化。同時(shí)，細(xì)胞治療產(chǎn)品開發(fā)也從過去集中CD19等熱門靶點(diǎn)，轉(zhuǎn)變?yōu)槎鄠€(gè)不同高潛力靶點(diǎn)開發(fā)，也在結(jié)合基因編輯技術(shù)等前沿技術(shù)創(chuàng)造了多款First-in-class產(chǎn)品。

大量新產(chǎn)品技術(shù)的出現(xiàn)，催生一個(gè)更大的基因和細(xì)胞治療市場的誕生。根據(jù)Citeline旗下Evaluate數(shù)據(jù)庫的分析，全球基因和細(xì)胞治療領(lǐng)域產(chǎn)品的銷售額有望在2023年達(dá)到74億美元，并以超過43.5%的復(fù)合增長率(2021-2028年)，有望增長到2028年的近500億美元銷售額。不同適應(yīng)癥的基因和細(xì)胞治療產(chǎn)品銷售額也將逐步呈現(xiàn)百花齊放的態(tài)勢，除腫瘤以外，神經(jīng)系統(tǒng)疾病、血液疾病、肌肉疾病、心血管疾病、皮膚病、感覺系統(tǒng)疾病的基因和細(xì)胞治療產(chǎn)品將為人類健康帶來更多希望。

基因療法可以針對疾病的根源進(jìn)行治療，甚至可以達(dá)到治愈的效果，且發(fā)展迅速可用于多種病癥領(lǐng)域，或?qū)⑾崎_醫(yī)藥領(lǐng)域新篇章，預(yù)計(jì)到2030年全球基因編輯市場規(guī)模將達(dá)到360.61億美元，復(fù)合年增長率為22.3%。

基因治療未來將在臨床上大規(guī)模應(yīng)用的趨勢是確定的，而且隨著基因測序的發(fā)展和廣泛應(yīng)用，未來人們不可能在知道了自己的基因缺陷以后無動于衷，因此基因治療的應(yīng)用前景廣闊，發(fā)展空間巨大，在市場上有很大的可能出現(xiàn)連續(xù)超預(yù)期的增長。

本研究咨詢報(bào)告由中研普華咨詢公司領(lǐng)銜撰寫，在大量周密的市場調(diào)研基礎(chǔ)上，主要依據(jù)了國家統(tǒng)計(jì)局、國家商務(wù)部、國家發(fā)改委、國家經(jīng)濟(jì)信息中心、國務(wù)院發(fā)展研究中心、國家海關(guān)總署、全國商業(yè)信息中心、中國經(jīng)濟(jì)景氣監(jiān)測中心、中國行業(yè)研究網(wǎng)以及國內(nèi)外多種相關(guān)報(bào)刊雜志媒體提供的最新研究資料。

更多行業(yè)詳情請點(diǎn)擊中研普華產(chǎn)業(yè)研究院發(fā)布的《2023-2028年中國基因治療行業(yè)競爭分析及發(fā)展前景預(yù)測報(bào)告》。

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  2023-2028年中國基因治療行業(yè)競爭分析及發(fā)展前景預(yù)測報(bào)告

  基因治療是指將外源正?；?qū)氚屑?xì)胞，以糾正或補(bǔ)償缺陷和異常基因引起的疾病，以達(dá)到治療目的。其中也包括轉(zhuǎn)基因等方面的技術(shù)應(yīng)用，也就是將外源基因通過基因轉(zhuǎn)移技術(shù)將其插入病人的適當(dāng)?shù)氖?..

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