2024基因測序行業(yè)現(xiàn)狀及市場空間：FDA批準(zhǔn)首款CRISPR基因編輯療法

• 吳亞楠 2023年12月12日 來源：互聯(lián)網(wǎng) 1157 74
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CRISPR-Cas 基因編輯技術(shù)具有可編輯范圍廣、易用、高效、廉價(jià)等特點(diǎn)，被廣泛應(yīng)用于生命科學(xué)、藥物研發(fā)等方面的研究。近年來，由于該技術(shù)的日益成熟，其在治療性基因編輯方面的直接性臨床研究也日益增加。

近年來隨著測序技術(shù)發(fā)展逐漸成熟和成本的不斷下降，利用高通量測序技術(shù)開展基因檢測項(xiàng)目已逐漸成為一種主流方式。開展精準(zhǔn)醫(yī)療是國際醫(yī)學(xué)發(fā)展的趨勢，盡快切入有可能彎道超車;隨著社會(huì)逐漸進(jìn)入老齡化，醫(yī)療方面的負(fù)擔(dān)越來越重，醫(yī)療產(chǎn)業(yè)是剛性內(nèi)需且邊際效應(yīng)巨大，可以有效拉動(dòng)整體經(jīng)濟(jì)發(fā)展。

FDA批準(zhǔn)首款CRISPR基因編輯療法

近日，全球細(xì)胞和基因療法(CGT)領(lǐng)域迎來系列進(jìn)展。其中：Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics公司聯(lián)合開發(fā)的CRISPR基因編輯療法Casgevy獲得FDA批準(zhǔn)，治療鐮刀型細(xì)胞貧血病(SCD)患者。

美國FDA宣布，批準(zhǔn)Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics聯(lián)合開發(fā)的CRISPR/Cas9基因編輯療法Casgevy(exagamglogene autotemcel，exa-cel)上市，用于治療12歲及以上患有復(fù)發(fā)性血管閉塞危象(VOC)的鐮刀型細(xì)胞貧血病患者。根據(jù)新聞稿，這是FDA批準(zhǔn)的首款CRISPR基因編輯療法。

Casgevy是一款自體細(xì)胞療法，它利用CRISPR/Cas9基因編輯系統(tǒng)，在體外對(duì)來自患者的造血干細(xì)胞進(jìn)行改造，使血紅細(xì)胞生產(chǎn)高水平的胎兒血紅蛋白(HbF)，有可能減少鐮刀型細(xì)胞貧血病患者的疼痛和使人衰弱的血管閉塞性危象。Casgevy具有一次治療，提供功能性治愈的潛力。

根據(jù)中研普華研究院撰寫的《2024-2029年版基因測序行業(yè)兼并重組機(jī)會(huì)研究及決策咨詢報(bào)告》顯示：

2024基因測序行業(yè)現(xiàn)狀及市場空間

治療性基因編輯技術(shù)的核心之一在于開發(fā)能夠?qū)蜻M(jìn)行高效編輯的分子工具。基因編輯工具的相關(guān)研究已經(jīng)有數(shù)十年歷史。治療性基因編輯(Therapeutic gene editing)是指一類通過對(duì)基因進(jìn)行靶向編輯(敲除、插入、替換、修飾等)進(jìn)而獲得治療效果的療法。

2020 年，諾貝爾化學(xué)獎(jiǎng)授予法國科學(xué)家?，敿~埃爾 · 沙爾龐捷(Emanuelle Charpentier)和美國科學(xué)家珍妮弗 · 道德納(Jennifer Doudna)，以表彰她們「研發(fā)了一種基因編輯方法」，即基于 CRISPR-Cas 的基因編輯，該突破再次引爆了基因編輯相關(guān)研究的熱潮。

CRISPR-Cas 基因編輯技術(shù)具有可編輯范圍廣、易用、高效、廉價(jià)等特點(diǎn)，被廣泛應(yīng)用于生命科學(xué)、藥物研發(fā)等方面的研究。近年來，由于該技術(shù)的日益成熟，其在治療性基因編輯方面的直接性臨床研究也日益增加。

目前基因編輯在疾病治療領(lǐng)域的研究數(shù)量龐大，但其中大部分研究尚處于臨床前的實(shí)驗(yàn)室研究階段，如何進(jìn)一步優(yōu)化基因編輯的效率、準(zhǔn)確性、可編輯基因序列范圍，并降低基因編輯脫靶效應(yīng)所帶來的安全風(fēng)險(xiǎn)或是促進(jìn)其被廣泛應(yīng)用于治療領(lǐng)域并實(shí)現(xiàn)產(chǎn)業(yè)化的關(guān)鍵。

近年來，基因測序在全球掀起了一場革命，重塑著疾病篩查與預(yù)防、癌癥治療、醫(yī)藥研發(fā)、醫(yī)療保險(xiǎn)等醫(yī)療領(lǐng)域版圖，對(duì)提升公共衛(wèi)生水平、公民福祉而言意義重大。

受信息技術(shù)推動(dòng)，基因遺傳數(shù)據(jù)的解讀與利用迸發(fā)出新的活力，引發(fā)醫(yī)藥與IT巨頭跨界聯(lián)手布局，國內(nèi)也出現(xiàn)了基因產(chǎn)業(yè)鏈的創(chuàng)業(yè)浪潮。但受制于技術(shù)和管理的局限，基因技術(shù)在研發(fā)、應(yīng)用方面遇到重重阻力。我國應(yīng)加大基因科研力度，改進(jìn)對(duì)新技術(shù)的監(jiān)管模式，鼓勵(lì)行業(yè)健康發(fā)展。

《“十四五”生物經(jīng)濟(jì)發(fā)展規(guī)劃》的總體要求中提出“基因檢測技術(shù)覆蓋率持續(xù)提高，生物領(lǐng)域第三方服務(wù)機(jī)構(gòu)數(shù)量穩(wěn)步增長”的發(fā)展目標(biāo)，以及“重點(diǎn)圍繞藥品、疫苗、先進(jìn)診療技術(shù)和裝備、生物醫(yī)用材料、精準(zhǔn)醫(yī)療、 檢驗(yàn)檢測及生物康養(yǎng)等方向，提升原始創(chuàng)新能力。

“基因技術(shù)及產(chǎn)業(yè)從高端化、智能化、數(shù)字化三個(gè)方面賦能生命健康和生物智能，預(yù)計(jì)十年后市場規(guī)模將超過當(dāng)下的互聯(lián)網(wǎng)及人工智能?！?/p>

基因測序行業(yè)市場空間

基因檢測屬于高科技領(lǐng)域，據(jù) BCC Research 數(shù)據(jù)，全球基因測序市場規(guī)模已由 2010 年的24億美元快速增至2021年的157億美元，復(fù)合增速超20%以上，預(yù)計(jì)將以19.1%的 CAGR 增長至2026 年的377.21億美元。而在國內(nèi)，根據(jù)Markets and Markets的預(yù)測，2030年中國測序儀市場規(guī)模高達(dá)304億元，2019至2030年復(fù)合增速將高達(dá)19.7%。

根據(jù)美國測序市場發(fā)展經(jīng)驗(yàn)，下游應(yīng)用場景拓寬將顯著帶動(dòng)對(duì)上游測序儀的需求。測序下游的諸多領(lǐng)域里，生殖健康領(lǐng)域的客戶滲透率正不斷提升，腫瘤伴隨診斷不斷成熟，腫瘤早篩市場蓄勢待發(fā)，病原微生物檢測等新領(lǐng)域發(fā)展火熱。

在激烈的市場競爭中，企業(yè)及投資者能否做出適時(shí)有效的市場決策是制勝的關(guān)鍵。中研網(wǎng)撰寫的基因測序行業(yè)報(bào)告對(duì)中國基因測序行業(yè)的發(fā)展現(xiàn)狀、競爭格局及市場供需形勢進(jìn)行了具體分析，并從行業(yè)的政策環(huán)境、經(jīng)濟(jì)環(huán)境、社會(huì)環(huán)境及技術(shù)環(huán)境等方面分析行業(yè)面臨的機(jī)遇及挑戰(zhàn)。同時(shí)揭示了市場潛在需求與潛在機(jī)會(huì)，為戰(zhàn)略投資者選擇恰當(dāng)?shù)耐顿Y時(shí)機(jī)和公司領(lǐng)導(dǎo)層做戰(zhàn)略規(guī)劃提供準(zhǔn)確的市場情報(bào)信息及科學(xué)的決策依據(jù)，同時(shí)對(duì)政府部門也具有極大的參考價(jià)值。

想了解關(guān)于更多基因測序行業(yè)專業(yè)分析，可點(diǎn)擊查看中研普華研究院撰寫的《2024-2029年版基因測序行業(yè)兼并重組機(jī)會(huì)研究及決策咨詢報(bào)告》。同時(shí)本報(bào)告還包含大量的數(shù)據(jù)、深入分析、專業(yè)方法和價(jià)值洞察，可以幫助您更好地了解行業(yè)的趨勢、風(fēng)險(xiǎn)和機(jī)遇。

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